لأول مرة منذ زمن طويل قامت شركة Sarepta Therapeutics للصناعات الدوائية بالنجاح في تمرير دواء بالحقن لعلاج مرضى دوشين للاختلال العضلي Duchenne muscular dystrophy (DMD) بعدما كان علاجه محصورًا في بعض التحسينات الظاهرية لا أكثر.
المادة الفعالة للدواء هي Vyondys 53 واسمه التجاري الجاهز للطرح هو Golodirsen.
في أغسطس الماضي أرسلت الهيئة الدولية للغذاء والدواء رسالة كاملة مفصلة تقر برفض مشروع الدواء الجديد
وأكدت ملاحظاتها على مشاكل العدوى المتكررة بمواضع الحقن، ومستويات تسمم الكليتين كذلك في التجارب قبل تطبيقية على الحيوانات.
التسمم في تلك الحالات تم في الجرعات الأعلى بعشرِ مرات من الجرعات المستخدمة في التجارب الفعلية على المرضي
والتي لم تسجل أيًا منها حالات تسمم تماماً حتى الآن.
قامت الشركة بإعادة تقديم الدواء وبعد اللقاء مع هيئة الغذاء و الدواء قامت الهيئة بعمل موافقة عاجلة للدواء في شهر ديسمبر الحالي من عام 2019.
كيف يعمل هذا عقار دوشين للاختلال العضلي ؟
فكرة المرض من الأساس هي وجود خلل جيني في تصنيع بروتين(Dystrophin)
و هو أحد البروتينات الهامة المسئولة عن تماسك خلايا العضلات وبالتالي فقدان الوظيفة لها بسهولة مع الحركة
يقوم العلاج في بعض الحالات بتعويض الجزء المفقود من الجين المسئول عن تصنيع البروتين
وهو Exon53، مما يساعد في تكوين البروتين بشكل فعال فيحافظ على قدرة العضلات على العمل والتماسك من جديد.
حوالي 8% من الأطفال المصابين بالمرض هم الذين يعانون من مشاكل مرضية فيما يخص Exon53.
خطوات الموافقة على الدواء:
المرحلة الأولي والثانية من التجارب
وفيها يتم التعرف على مدى أمن الدواء وقوة تحمل الجسم له وفاعليته ومساره في الجسم
حيث استقبل 25 طفلاً من الأطفال المرشحين للاستجابة له الدواء، استقبل هؤلاء الأطفال 30مجم/كجم بصورة أسبوعية لمدة 48 أسبوع.
تم أخذ عينات للمقارنة قبل وبعد عملية العلاج وكانت النتائج مبشرة جدًا بتحسن حالة الأطفال وبروتين (Dystrophin) في الجسم
دفعت هذه النتائج شركة Sarepta Therapeutics لتدعيم موقفها لعرض الدواء للمراجعة للموافقة عليه.
المرحلة الثالثة من التجارب
قامت فيها الشركة بعمل دراسة تحت اسم ESSENCE بدأت في عام 2016
بدأت فيها الشركة بتجربة الدواء مع عقار Casimersen والذي يساعد في تكوين جزء آخر من البروتينات العضلية، ومقارنته بالذين لا يتناولون العقارين.
كانت النتائج مرتفعة فيما يخص عقار Casimersen وما زالت النتائج قيد التجربة فيما يخص Vyondys 53 والتي من المتوقع أن تظهر نتائجها في مايو 2023.
امتداد المرحلة الثالثة
وتسعى هذه التجارب لدراسة أثر تناول عقاري Vyondys 53و Casimersen على المدي الطويل من حيث الأمان والفاعلية على مرضي دوشين للاختلال العضلي من النوع القابل للعلاج بالعقارين.
سيتم دعوة نحو 260 طفًلا في سن 7-13 سنة من مرضى دوشين وإعطاء كل منهم ما يناسب حالته سواء كان Vyondys 53 أو Casimersen ،وذلك عن طريق إعطاء كل منهم جرعة أسبوعية نحو 144 أسبوع ومتابعة الأعراض الجانبية الخاصة بكلٍ منهم لتقييمها ودراستها بالشكل المطلوب.
